Daniel Rangel Barón | Aprobada la primera terapia génica contra la leucemia

Daniel Rangel Barón | Aprobada la primera terapia génica contra la leucemia
La FDA aprobó la comercialización de la primera terapia génica, en la cual ocurre una modificación genética del sistema inmunológico de un enfermo para combatir la leucemia. Esta aprobación histórica abrirá una nueva era, para tratar en algún momento enfermedades incurables, luego de tomar en cuenta las recomendaciones de expertos independientes.

Tratamiento Kymriah

El Kymriah (tisagenlecleucel) fue desarrollado por un investigador de la Universidad de Pennsylvania y patentado por el laboratorio suizo Novartis, para tratar la leucemia linfoblástica aguda.

Este tratamiento está destinado a niños y adultos jóvenes menores de 25 años que hayan presentado resistencia a otras terapias contra esta enfermedad o una recaída, cuya incidencia está entre el 15% y 20% de los casos. 

Daniel Rangel Barón | Aprobada la primera terapia génica contra la leucemiaSegún Novartis, al menos 600 enfermos serán elegibles cada año en Estados Unidos para ser beneficiarios de este tratamiento. 

La leucemia es el cáncer de sangre pediátrico más frecuente en los Estados Unidos, cerca de 3.100 nuevos casos diagnosticados anualmente entre menores de 20 años, según cifras del NCI (siglas en inglés para el Instituto Nacional del Cáncer).

Kymriah es un tratamiento que consiste en terapia de células T con receptor antígeno quimérico es aprobado para tratar a ciertos menores y jóvenes adultos con leucemia linfoblástica aguda de células B. Esta inmunoterapia es a base de células T autológas genéticamente modificadas. 

Cada dosis constituye un tratamiento personalizado y creado utilizando las propias células T. Estas deben ser recogidas y enviadas a un centro de reproducción, donde se efectúa la modificación genética y se incluiye un nuevo gen, con cierta proteína específica, conocida como un receptor antígeno quimérico.

Este sería el primer enfoque de tratamiento de su clase que satisface una necesidad importante para los niños y los jóvenes que padecen estas enfermedades, mostrando tener tasas prometedores de remisión y supervivencia en los ensayos clínicos. 

Aún se debe ser cuidadoso con los efectos secundarios graves que pueden ser causados potencialmente.

Hacia la transformación de la medicina

Daniel Rangel Barón | Aprobada la primera terapia génica contra la leucemia

Estas nuevas terapias pueden lograr la transformación de la medicina, hacia la implementación de tratamientos que logren curar enfermedades incurables. 

La seguridad y eficacia de esta nueva droga fue demostrada por pruebas clínicas a 63 pacientes pediátricos y adultos jóvenes. La tasa de remisión alcanzó el 83% en los tres primeros meses del tratamiento, con la aplicación de una sola dosis de células inmunes modificadas.

Daniel Esgardo Rangel Barón señala que, los primeros pacientes que no respondan al tratamiento el primer mes no pagarán por el tratamiento, garantizando así la eficacia del producto y evitando que los pacientes gasten millones de dólares en tratamientos fraudulentos que terminan siendo un robo.

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